Wirtualne badania kliniczne: Smartfon jako mini-laboratorium

Badania kliniczne to jedna z najtrudniejszych faz w pracach m.in. nad nowymi lekami: trzeba zebrać grupę ochotników, zaplanować cały proces i zorganizować pobyty w szpitalu. A to kosztuje i trwa bardzo długo. Dlatego duże nadzieje pokłada się w cyfrowych badaniach klinicznych. O tym rozmawiamy z Katie Baca-Motes, współzałożycielką Scripps Research Digital Trial Center (USA) – największego tego typu instytutu na świecie.

Wiele osób słysząc termin „cyfrowe badania kliniczne” wyobraża sobie ludzi wprowadzających dane o parametrach zdrowia na komputerze lub w smartfonie. Czy to poprawne skojarzenie?

Istnieje kilka terminów w odniesieniu do „badań cyfrowych”: badania zdalne, badania pozbawione lokalizacji, badania bezpośrednie uczestników, a najczęściej – badania zdecentralizowane. Wszystkie one wskazują na zmianę polegającą na odchodzeniu od badań klinicznych realizowanych w tradycyjnych akademickich centrach medycznych. Stało się to możliwe dzięki postępom w technologiach cyfrowych i zmianom legislacyjnym.

Badania w tym modelu mają zazwyczaj kilka „cyfrowych” elementów, takich jak elektroniczna zgoda i podpisy, a także wyniki raportowane przez uczestników za pomocą ankiet dostępnych w Internecie lub automatycznie przekazywanych przez takie urządzenia jak smartfony.

Niektóre badania obejmują zdalne monitorowanie za pomocą czujników do noszenia, trackerów aktywności i innych urządzeń. Idąc dalej – wiele badań można prowadzić na już dostępnych danych, przykładowo zebranych w elektronicznej dokumentacji medycznej. Oczywiście mówimy o danych zanonimizowanych.

Istnieją także niecyfrowe aspekty zdecentralizowanych badań. Przykładowo: pobieranie próbek biologicznych (krew, ślina, próbki stolca) w domu przez samych uczestników badania lub przez zespoły mobilne odwiedzające uczestników w ich domach. Ochotnicy biorący udział w badaniach mogą być też proszeni o wizytę w położonej blisko miejsca zamieszkania klinice w celu pobrania próbek lub przeprowadzenia badań. Na przykład, w Stanach Zjednoczonych do takich miejsc należą wszechobecne drogerie.

Przejdźmy do szczegółów. Jakie badania zostały przeprowadzone dotąd w Scripps Research?

Pierwszym z nich było zrealizowane w 2016 roku badanie mSTOPs w partnerstwie z Janssen Pharmaceuticals (organizacja badawczo-rozwojowa Johnson & Johnson) i Aetna (firma ubezpieczeń zdrowotnych w USA). To były początki, ale już wtedy dużym uproszczeniem była cyfrowa rekrutacja populacji pacjentów wysokiego ryzyka, zdalne ich monitorowanie oraz dzielenie się z nimi wynikami analiz.

mSTOPS było prekursorem kilku innych badań wykorzystujących technologie ubieralne do wczesnego wykrywania migotania przedsionków. Poza tym zmieniło sposób prowadzenia badań klinicznych, pokazując możliwości zdecentralizowanego podejścia.

Innym przykładem jest DETECT – projekt zainicjowany w czasie pandemi COVID-19. Każda osoba mogła do niego dołączyć, dzieląc się danymi z fitness trackerów i smartwatchy oraz wprowadzając informacje na temat objawów, diagnozy i szczepień. Celem było zrozumienie mechanizmu COVID-19 oraz identyfikacja wczesnych sygnałów choroby, by móc ją diagnozować tak wcześnie, jak to możliwe.

W obszarze zdrowia przyszłych matek uruchomiliśmy program PowerMom, który wykorzystuje zdalne monitorowanie i wyniki zgłaszane przez pacjentki. Tutaj chcieliśmy zbadać, jakie zachowania determinują zdrowe ciąże.

PROGRESS to nasze najambitniejsze jak dotąd badanie cyfrowe, koncentrujące się na zdrowiu metabolicznym. Uczestnicy udostępniają nam spory zakres danych na swój temat: historię zdrowia, informacje demograficzne, elektroniczną dokumentację zdrowotną, próbki krwi, śliny i stolca. Oprócz tego śledzą spożycie pokarmów, aktywność fizyczną, sen i poziom glukozy.

Taki cyfrowy model badań klinicznych ma też jeszcze jedną zaletę: uczestnicy otrzymują zindywidualizowane wskazówki w czasie rzeczywistym w trakcie trwania badania.

Elementem decydującym o sukcesie cyfrowych badań klinicznych jest to, czy uda się zyskać zaufanie potencjalnych uczestników do dzielenia się danymi…

Wiele osób z entuzjazmem podchodzi do przekazywania danych, bo wiedzą, że robią coś dla dobra publicznego.

Dowodem tego są programy takie jak DETECT, do którego przystąpiło 40 000 osób. Innym przykładem jest All of Us Research Program, który do tej pory przyciągnął 500 000 uczestników. Inne kraje również odniosły sukces w rekrutacji dużych kohort badanych – w programie Instytutu Roberta Kocha nad COVID-19 wzięło udział pół miliona osób dzieląc się danymi z urządzeń ubieralnych.

Mimo to wciąż jest wiele do zrobienia, aby zbudować zaufanie i zyskać pewność, że wszystkie społeczności – zwłaszcza te marginalizowane – są włączone do badania.

Musimy zadać sobie pytanie, jak budować programy, które są atrakcyjne dla uczestników oraz owocują szeregiem korzyści dla badanych populacji. Dodatkowo, ochrona prywatności i bezpieczeństwa danych muszą być priorytetem w przypadku każdego tego typu programu.

Cyfrowe badania kliniczne mają trzy niezaprzeczalne zalety: dostęp do danych w czasie rzeczywistym, możliwa do osiągnięcia wielkość badanej kohorty i decentralizacja, co oznacza, że zebrane dane reprezentują szeroki przekrój społeczeństwa. Co jeszcze dodałaby Pani do tej listy?

Na pewno szybkość badań i oszczędność kosztów. W miarę postępu technologicznego, cyfrowe badania kliniczne będą miały znaczną przewagę finansową nad ich tradycyjnymi poprzednikami, rekrutując uczestników znacznie szybciej.

Badania cyfrowe dają również możliwość prowadzenia badań w warunkach „realnego świata”. W przeszłości wiele wniosków w medycynie opierano na epizodycznych pomiarach dokonywanych w laboratoriach, a więc poniekąd w sztucznym środowisku badania.

Weźmy na przykład badania nad snem, dotąd prowadzone w laboratoriach snu. Osoba badana jest podłączana do sieci czujników i przewodów i tak zasypia w obcym miejscu. Takie okoliczności badania są dalekie od normalnego środowiska snu i dlatego trudno ocenić wiarygodność wyników.

Obecnie, dzięki czujnikom w smartfonach i smartwatchach, wchodzimy w fazę, w której będziemy mogli przeprowadzić solidne badania na setkach tysięcy ludzi w ich własnych domach i łóżkach. W ten sposób możemy liczyć na bardzo wiarygodne wyniki.

A jakie są – jeśli w ogóle – niebezpieczeństwa związane z tego typem badań?

Największym ryzykiem związanym z przejściem na cyfrowe badania kliniczne jest założenie, że ich zdecentrowalizowany model i duży zasięg automatycznie przełożą się na zwiększenie jakości. Aby to osiągnąć, trzeba odpowiednio zaprojektować całe badanie, zwracając uwagę na zachęty, budowanie zaufania i stworzenie kohorty, która będzie reprezentatywna.

Osoby prowadzące badania kliniczne w formie cyfrowej muszą jeszcze zwrócić uwagę na dwie rzeczy. Po pierwsze, wybór partnerów technologicznych i wdrożenie solidnych protokołów transferu danych w celu zapewnienia najlepszego w swojej klasie bezpieczeństwa danych uczestników. Po drugie, transparentność badania, aby uczestnicy mieli wszystkie niezbędne informacje, które pozwolą im zrozumieć ryzyko i korzyści związane z udostępnianiem ich danych.

Co nas czeka w cyfrowych badanich klinicznych?

Postęp technologiczny pomaga nam prowadzić badania w obszarach, gdzie wcześniej nie było to możliwe. Jednak najbardziej ekscytującym aspektem jest to, że transformacja cyfrowa w badaniach klinicznych prowadzi równolegle do zmiany modelu opieki zdrowotnej. Pacjenci mogą być na bieżąco monitorowani, przez co można z jednej strony kontrolować ich stan zdrowia, a z drugiej – jeśli pacjent tego sobie życzy – prowadzić badania. Motorem dla cyfrowych badań klinicznych jest na pewno szybki rozwój cyfrowych terapii (red.: walidowane aplikacje i platformy terapeutyczne lub pomagające zarządzać chorobą). Kolejne Państwa w Europie wprowadzają aplikacje zdrowotne na receptę, co otwiera zupełnie nowy rozdział w procesie badania nad chorobami i behawioralnymi aspektami leczenia.

Czytaj także: Te technologie wywrócą ochronę zdrowia do góry nogami